9月19日，百濟(jì)神州宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安?；英文商品名：TEVIMBRA?）作為單藥用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的成人患者。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也已經(jīng)受理替雷利珠單抗的一項(xiàng)上市許可申請(qǐng)，用于一線治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性的ESCC患者。

目前，百濟(jì)神州已啟動(dòng)超過(guò)20項(xiàng)與替雷利珠單抗聯(lián)用的潛在注冊(cè)性研究，其中的10項(xiàng)3期隨機(jī)對(duì)照研究和4項(xiàng)2期研究均獲得積極數(shù)據(jù)發(fā)布。通過(guò)這些研究，替雷利珠單抗已展現(xiàn)出其有效性和安全性，并在廣泛瘤種的單藥或聯(lián)合用藥治療中，為數(shù)以千計(jì)的患者帶來(lái)具有臨床意義的生存獲益改善和生活質(zhì)量提升。迄今為止替雷利珠單抗已惠及超過(guò)75萬(wàn)患者。

替雷利珠單抗獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者

本次EC批準(zhǔn)遵循了歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）基于RATIONALE302研究（NCT03430843）的積極意見。

RATIONALE302是一項(xiàng)全球、隨機(jī)、開放性的3期研究（NCT03430843）。該試驗(yàn)旨在比較替雷利珠單抗單藥和研究者選擇的化療在不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線治療時(shí)的有效性和安全性。該研究入組了來(lái)自歐洲、亞洲和北美洲11個(gè)國(guó)家和地區(qū)共132個(gè)研究中心的513例患者。

RATIONALE302研究達(dá)到主要終點(diǎn)，即：與化療相比，替雷利珠單抗在意向性治療（ITT）人群中具有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)及臨床意義的生存獲益（中位總生存期8.6vs6.3個(gè)月；HR0.70[95%CI:0.57~0.85]；單側(cè)P=0.0001)。替雷利珠單抗的安全性特征與既往試驗(yàn)一致[i]。本次遞交的上市許可申請(qǐng)包含了7項(xiàng)臨床試驗(yàn)中的1972例接受替雷利珠單抗單藥治療患者的安全性數(shù)據(jù)。

美國(guó)FDA已受理一線晚期ESCC適應(yīng)癥的上市許可申請(qǐng)

根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》，F(xiàn)DA預(yù)計(jì)將在2024年下半年對(duì)該項(xiàng)申請(qǐng)做出決議。本次向FDA提交的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)是基于RATIONALE306研究（NCT03783442）先前公布的結(jié)果。RATIONALE306是一項(xiàng)全球、隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照的3期臨床研究，評(píng)估了替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者一線治療的療效和安全性。

此前FDA還授予了替雷利珠單抗“孤兒藥”資格認(rèn)定，用于治療初治晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。FDA通常會(huì)將用于治療、診斷、預(yù)防美國(guó)20萬(wàn)人以下的罕見病或罕見病癥研究性療法授予“孤兒藥”資格[ii]。